Azafaros haalt €132 miljoen op voor behandeling zeldzame ziekte
Azafaros ontwikkelt proeven voor zeldzame neurologische therapieën, gericht op lysosomale opslagstoornissen met innovatieve behandelingen.
Published on May 14, 2025
.jpg&w=3840&q=75){kind=small}
© Pexels
Team IO+ selecteert en brengt de belangrijkste nieuwsverhalen over innovatie en technologie, zorgvuldig samengesteld door onze redactie.
Azafaros, een biotechbedrijf in een klinische fase, heeft met succes een financieringsronde van €132 miljoen afgesloten om zijn innovatieve therapieën voor zeldzame lysosomale opslagstoornissen verder te ontwikkelen. Deze overtekende Serie B-financiering, geleid door Jeito Capital en mede geleid door Forbion Growth, zal het hoofdproduct van het in Leiden gevestigde bedrijf, nizubaglustat, later dit jaar op de markt brengen voor proeven in een laat stadium. Nizubaglustat heeft de status van weesgeneesmiddel en Fast Track gekregen in de VS en Europa.
Het bedrijf richt zich op lysosomale opslagziekten (LSD's), een groep van meer dan 50 zeldzame genetische aandoeningen die worden gekenmerkt door enzymtekorten die leiden tot de ophoping van giftige stoffen in lichaamscellen en organen. Deze ophopingen ontstaan doordat het lichaam niet in staat is om bepaalde stoffen, zoals lipiden en koolhydraten, af te breken, waardoor ernstige cellulaire schade ontstaat die verschillende lichaamsdelen aantast. Behandelingen voor LSD's, zoals die Azafaros aan het ontwikkelen is, richten zich op symptoombestrijding en kunnen de levenskwaliteit van de getroffenen aanzienlijk beïnvloeden. Hoewel ze niet genezend zijn, zijn dergelijke therapieën cruciaal voor het verminderen van de progressie van deze slopende aandoeningen.
Veelbelovende therapieën
Azafaros' belangrijkste kandidaat-geneesmiddel, nizubaglustat, staat op het punt om Fase 3 klinische studies te starten voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick Type C (NPC) en GM1/GM2 gangliosidoses. Nizubaglustat, een azasugar die de hersenen binnendringt, heeft al een Orphan Drug Designation en Fast-track goedkeuring gekregen in de VS en Europa, wat wijst op zijn potentieel om te voldoen aan belangrijke onbeantwoorde medische behoeften. Via deze studies wil Azafaros de doeltreffendheid van nizubaglustat nagaan bij het wijzigen van het ziektetraject en het verbeteren van de levenskwaliteit van patiënten door de neurologische impact van deze zeldzame aandoeningen te verzachten.
Bij de aanpak van LSD's hanteert Azafaros een strategische benadering die is gecentreerd rond haar Natural History Study die bekend staat als PRONTO (PROspective Neurological Disease Trajectory Study), gericht op het begrijpen van de ziekteprogressie bij patiënten met GM1- en GM2-gangliosidosen. Deze studie, die nu in de laatste fase zit na de start in 2021, omvat 31 deelnemers in meerdere landen en verzamelt cruciale gegevens om te helpen bij de ontwikkeling van toekomstige behandelingsopties en om het klinische traject voor nizubaglustat te verbeteren.
Stefano Portolano, ceo van Azafaros, besluit: “Deze succesvolle Serie B ronde markeert een belangrijke mijlpaal voor Azafaros, waardoor we de ontwikkeling van nizubaglustat kunnen versnellen en onze wetenschappelijke kennis en competenties kunnen aanwenden om bijkomende kandidaten in ontwikkeling te brengen. Het feit dat we in staat zijn geweest om toonaangevende biowetenschappelijke investeerders aan te trekken om onze bestaande sterke groep van gespecialiseerde investeerders te vervoegen, is een bewijs van de indrukwekkende verwezenlijkingen van het team en de grote medische nood die momenteel bestaat voor patiënten met deze enorm invaliderende neurologische ziekten. We kijken ernaar uit om nizubaglustat naar patiënten te brengen.”
