€74,5 miljoen voor VectorY’s gentherapie tegen ALS

Het Amsterdamse VectorY Therapeutics heeft €74,5 miljoen opgehaald om zijn experimentele behandeling voor amyotrofische laterale sclerose (ALS), een progressieve neurodegeneratieve ziekte, door een belangrijk klinisch onderzoek te loodsen.

Centraal in de financieringsronde staat VTx-002, mogelijk de eerste therapie in zijn soort tegen ALS. De ziekte tast de hersencellen en het ruggenmerg aan en vernietigt langzaam de zenuwcellen die de spieren aansturen. Daardoor kunnen mensen steeds minder goed bewegen en praten, en uiteindelijk ook niet meer ademen.

VectorY geeft patiënten geen antilichaammedicijnen via herhaalde infusen. In plaats daarvan gebruikt het bedrijf een onschadelijk virus dat de genetische instructies voor een antilichaam rechtstreeks naar de zenuwcellen brengt. De cellen maken het antilichaam daarna zelf aan, mogelijk nog jarenlang na één enkele behandeling.

Het antilichaam richt zich op TDP-43. Dat eiwit vormt bij tot 97% van de ALS-patiënten giftige klonten in de zenuwcellen. Het antilichaam is ontworpen om zich aan die schadelijke klonten te hechten en het gezonde eiwit met rust te laten.

Onderzoek uitgebreid

VTx-002 wordt getest in PIONEER-ALS, een internationaal onderzoek in een vroeg stadium. Daarin wordt gekeken naar de veiligheid en naar de eerste tekenen dat de behandeling werkt. In september verdrievoudigde VectorY het aantal deelnemers van 12 naar 36. Met het nieuwe geld moet het onderzoek kunnen doorlopen tot de eindresultaten bekend zijn.

Het geld gaat ook naar VTx-003, een behandeling voor de ziekte van Huntington, een andere neurodegeneratieve aandoening. Daarnaast wordt het gebruikt om de technologie geschikt te maken voor andere hersenaandoeningen. VectorY heeft ook programma’s voor frontotemporale dementie en de ziekte van Alzheimer.

Betere ALS-behandeling

De ronde levert drie nieuwe investeerders op: het Italiaanse Angelini Ventures, de Europese Investeringsbank (EIB) en de Nederlandse staatsinvesteerder Invest-NL, die €7 miljoen bijdraagt. Ook bestaande aandeelhouders steken er nieuw geld in, waaronder Forbion, EQT Life Sciences, Insight Partners, Eli Lilly en het ALS Investment Fund.

“Mensen met ALS hebben betere opties nodig,” zei Regina Hodits, managing director van Angelini Ventures. Ze noemde het duidelijke biologische doelwit van het bedrijf, het gebruik van meetbare markers in het onderzoek en de eigen productie. Hodits neemt als waarnemer zitting in het bestuur van VectorY.

VectorY bouwt een eigen productiesysteem voor de virussen die het gebruikt. Volgens het bedrijf kan dat systeem goedkoper worden opgeschaald dan de industriestandaard. VTx-002 is nog door geen enkele toezichthouder goedgekeurd.